Vizsgálat indult a Zolgensma génterápia daganatkockázata miatt
Vizsgálatot indított az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) a Novartis Zolgensma nevű génterápiájával kapcsolatban, miután felmerült a gyanú, hogy a kezelés daganat kialakulásához vezethet, beleértve a rosszindulatú elváltozásokat is.
A hatósági lépés előzménye, hogy a svájci gyógyszergyártó pénteken két olyan esetről számolt be, amely során a készítmény összefüggésbe volt hozható a daganatok megjelenésével.
Két év alatti gyermekek kezelésére fejlesztették ki
A Zolgensmát gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő, két év alatti gyermekek számára fejlesztették ki. A készítmény egy módosított vírus segítségével juttatja be a működőképes gént a sejtekbe, a Novartis tájékoztatása szerint pedig az egyszeri, intravénás infúzióként beadható terápiát eddig már több mint 6 ezer gyermek kapta meg.
A két említett esetben az orvosok bizonyítékot találtak arra, hogy a kezelés során használt vírusvektor a saját genetikai anyagát beépítette a páciensek DNS-ébe.
Kilenc tumoros esetről érkezett jelentés
A bázeli székhelyű vállalat közölte, hogy a gyógyszer 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc olyan esetről kaptak jelentést, amelyben a korábban Zolgensmával kezelt betegeknél tumor alakult ki, azt azonban nem részletezték, hogy a két legutóbbi eset hol történt.
A gyógyszergyártó egy másik génterápiával is rendelkezik a gerincvelői izomsorvadás kezelésére, a tavaly engedélyezett Itvismát a két évnél idősebb gyermekeknél és a felnőtteknél alkalmazzák, amelyet közvetlenül a gerinccsatornába adnak be. Az amerikai hatóság tájékoztatása szerint az Itvisma alkalmazását követően eddig egyetlen daganatos esetet sem jelentettek.
Az FDA szerint az előnyök továbbra is meghaladják a kockázatokat
Az FDA hangsúlyozta, hogy az engedélyezett indikációkban továbbra is mindkét készítmény előnyei meghaladják a lehetséges kockázatokat, ugyanakkor jelenleg is értékelik, hogy a felmerült veszélyek miatt szükség van-e hatósági intézkedésekre.
Az új eredmények nyilvánosságra hozatalát megelőzően több betegjogi szervezet is bírálta a Novartist, amiért szerintük a cég túl lassan osztotta meg az információkat az érintett esetekről. Az SMA Europe nevű szervezet korábban határozottan sürgette a vállalatot, hogy adjon tájékoztatást a már ismert információkról, a bizonytalanságokról, valamint arról, hogy mindez mit jelenthet a kezelésen már átesett gyermekek számára.
A Novartis úgy reagált, hogy mindkét esetben időben és a megfelelő módon értesítették az egészségügyi hatóságokat, a daganatképződés lehetséges kockázata pedig szerepel a Zolgensma alkalmazási előírásában.
